Клинические исследования

Главная

Научные исследования

→

Фабагал®

Научные исследования

Для врачей

Инструкция

Новости и мероприятия

О болезни Фабри

О Фабагал

Центры помощи пациентам

Задать вопрос

Влияние на качество жизни пациентов

Исследование Ватт Т. и др. (2010)

Источник: Watt T et al. Agalsidase beta treatment is associated with improved quality of life in patients with Fabry disease: findings from the Fabry Registry. Genet Med. 2010 Nov;12(11):703-12.

Длительное лечение агалсидазой бета приводит к существенному улучшению качества жизни пациентов с болезнью Фабри с более выраженным эффектом у мужчин. 71 мужчина и 51 женщина, получавшие лечение агалсидазой бета оценивали качество жизни на основании опросника SF-36® Health Survey на начальном этапе и через 2 года лечения.

Источник

Watt T et al. Agalsidase beta treatment is associated with improved quality of life in patients with Fabry disease: findings from the Fabry Registry. Genet Med. 2010 Nov;12(11):703-12.

Влияние лечения агалсидазой бета на показатели качества жизни на основании опросника SF-36® у мужчин и женщин, состоящих в реестре Фабри

Данные выражены как средние показатели SF-36® на исходном уровне (открытые столбики), после 0−12 месяцев лечения (светло-голубые столбики), 12−24 месяцев лечения (темно-серые столбики) и (только для мужчин) 24−36 месяцев лечения (синие столбики).

Исследования эффективности и биоэквивалентности Фабагал®

Исследование Хванг С. и др. (2022)

Многоцентровое открытое исследование II фазы для оценки безопасности и эффективности Фабагал® у пациентов с болезнью Фабри

Установлено:

Фабагал® приводит к статистически значимому снижению уровня биомаркера Lyso-Gb3 в плазме крови, что доказывает эффективность препарата и как минимум аналогичную эффективность предыдущей ферментозаместительной терапии

Серьезных нежелательных явлений зарегистрировано не было

Источник

Hwang S et al. A phase II, multicenter, open-label trial to evaluate the safety and efficacy of ISU303 (Agalsidase beta) in patients with Fabry disease. 101(37):p e30345, September 16,2022

Источник: Hwang S et al. A phase II, multicenter, open-label trial to evaluate the safety and efficacy of ISU303 (Agalsidase beta) in patients with Fabry disease. 101(37):p e30345, September 16,2022

Изменение уровня Gb3 в плазме в динамике. Индивидуальные данные пациента и диапазон нормы (n=10). Gb3 = глоботриаозилцерамид.

Исследование Моисеев С.В. и др. (2023)

Источник: Моисеев С.В. и др. Двойное-слепое, рандомизированное исследование I фазы сравнительной фармакокинетики и безопасности биоаналога агалсидазы бета (Фабагал) и оригинального препарата (Фабразим) у здоровых добровольцев. Клиническая Нефрология, 3, 2023Ж с.30-36. https://nephrologyjournal.ru/archive/article/43575

Двойное-слепое рандомизированное исследование показало:

Показатели фармакокинетики Фабагал® сопоставимы с референтным препаратом агалсидазы бета

Фабагал продемонстрировал благоприятный профиль безопасности у здоровых пациентов

Доверительные интервалы отношений средних геометрических значений AUC0–∞, AUC0–t и C_max агалсидазы бета после инфузии исследуемого препарата и препарата сравнения находились в допустимых пределах 80,00 – 125,00%

Источник

Моисеев С.В. и др. Двойное-слепое, рандомизированное исследование I фазы сравнительной фармакокинетики и безопасности биоаналога агалсидазы бета (Фабагал) и оригинального препарата (Фабразим) у здоровых добровольцев. Клиническая Нефрология, 3, 2023Ж с.30-36. https://nephrologyjournal.ru/archive/article/43575

Исследование эффективности агалсидазы бета

Исследование Баниказеми М. и др. (2007)

82 взрослых пациента с заболеванием почек легкой и средней степени тяжести. Внутривенная инфузия агалсидазы бета (1 мг на кг массы тела) или плацебо каждые 2 недели в течение до 35 месяцев (в среднем 18,5 месяцев).

Источник: Banikazemi M, Bultas J, Waldek S, Wilcox WR, Whitley CB, McDonald M, Finkel R, Packman S, Bichet DG, Warnock DG, Desnick RJ; Fabry Disease Clinical Trial Study Group. Agalsidase-beta therapy for advanced Fabry disease: a randomized trial. Ann Intern Med. 2007 Jan 16;146(2):77-86. doi: 10.7326/0003-4819-146-2-200701160-00148. Epub 2006 Dec 18. PMID: 17179052. Agalsidase-beta therapy for advanced Fabry disease: a randomized trial - PubMed (nih.gov)

Вывод:

Терапия агалсидазой бета замедляет прогрессирование почечных, сердечных и цереброваскулярных осложнений по сравнению с плацебо у пациентов с поздней стадией болезни Фабри.

Источник

Banikazemi M, Bultas J, Waldek S, Wilcox WR, Whitley CB, McDonald M, Finkel R, Packman S, Bichet DG, Warnock DG, Desnick RJ; Fabry Disease Clinical Trial Study Group. Agalsidase-beta therapy for advanced Fabry disease: a randomized trial. Ann Intern Med. 2007 Jan 16;146(2):77-86. doi: 10.7326/0003-4819-146-2-200701160-00148. Epub 2006 Dec 18. PMID: 17179052. Agalsidase-beta therapy for advanced Fabry disease: a randomized trial - PubMed (nih.gov)

Анализ времени до первого клинического исхода

Сравнение эффективности агалсидазы бета и агалсидазы альфа

Исследование Маартен Арендс и др. (2018)

Агалсидаза бета достоверно снижает липидную нагрузку на сердце

Источник: Maarten Arends et. al. Agalsidase alfa versus agalsidase beta for the treatment of Fabry disease: an international cohort study. J Med Genet. 2018 May;55(5):351-358. doi: 10.1136/jmedgenet-2017-104863. Epub 2018 Feb 7. PMID: 29437868; PMCID: PMC5931248. Agalsidase alfa versus agalsidase beta for the treatment of Fabry disease: an international cohort study - PubMed (nih.gov)

Дизайн

Многоцентровое ретроспективное когортное исследование со средним периодом наблюдения 4,9 лет

Пациенты

387 пациентов (54% женщины), 248 пациентов получали агалсидазу альфа, 139 агалсидазу бета

Методы исследования

Измерение индекса массы миокарда левого желудочка

Результаты исследования

Лечение агалсидазой бета привело к более высокой доле пациентов со снижением изменения индекса массы миокарда левого желудочка (ИММЛЖ) по сравнению с агалсидазой альфа (79% против 62%) после первого года лечения (особенно у пациентов с нетипичной, сердечной формой течения болезни)

Исследование Сиррс С.М. и др. (2014)

Агалсидаза бета продлевает время до появления первого клинического события

Источник: S.M. Sirrs, D.G. Bichet, R. Casey, J.T.R. Clarke, K. Lemoine, et. al.. (2014). Outcomes of patients treated through the Canadian Fabry disease initiative. Molecular Genetics and Metabolism. 111, 499-506; doi: 10.1016/j.ymgme.2014.01.014. Epub 2014 Feb 2. PMID: 24534763. Outcomes of patients treated through the Canadian Fabry disease initiative - PubMed (nih.gov)

Дизайн

5-летнее когортное исследование

Пациенты

362 пациента (178 соответствовали требованиям доказательной медицины и получали ФЗТ)

Критерии оценки

Время до наступления первого клинического события (острой почечной недостаточности, инфаркта или инсульта).

Результаты исследования

Нежелательные клинические события реже развиваются на агалсидазе бета по сравнению с агалсидазой альфа

Источник

Maarten Arends et. al. Agalsidase alfa versus agalsidase beta for the treatment of Fabry disease: an international cohort study. J Med Genet. 2018 May;55(5):351-358. doi: 10.1136/jmedgenet-2017-104863. Epub 2018 Feb 7. PMID: 29437868; PMCID: PMC5931248. Agalsidase alfa versus agalsidase beta for the treatment of Fabry disease: an international cohort study - PubMed (nih.gov)

Источник

S.M. Sirrs, D.G. Bichet, R. Casey, J.T.R. Clarke, K. Lemoine, et. al.. (2014). Outcomes of patients treated through the Canadian Fabry disease initiative. Molecular Genetics and Metabolism. 111, 499-506; doi: 10.1016/j.ymgme.2014.01.014. Epub 2014 Feb 2. PMID: 24534763. Outcomes of patients treated through the Canadian Fabry disease initiative - PubMed (nih.gov)

О препарате Фабагал®

Подробная информация о препарате Фабагал® (МНН – агалсидаза бета)

Перейти

Для врачей

Программа бесплатной диагностики болезни Фабри и наблюдательное исследование пациентов

О болезни Фабри

Подробная информация о болезни Фабри: описание, симптопы, диагностика и лечение

Центры помощи пациентам

Информация, поддержка и представительство интересов в системе здравоохранения для врачей и пациентов с болезнью Фабри

Больше полезной информации

Подготовили для Вас материалы, которые будет интересно изучить

Перейти

Появился вопрос?

Заполните форму, и наши специалисты свяжутся с вами, чтобы проконсультировать

Нажимая кнопку, вы даете согласие на обработку персональных данных